iPS細胞は、体のあらゆる細胞に育つ万能細胞です。京都大学iPS細胞研究所長の山中伸弥教授が、2006年に世界で初めてマウスで、翌年にヒトの細胞で作製しました。この業績により、2012年にノーベル生理学医学賞を受賞されました。皮膚や血液の細胞に遺伝子を注入し、細胞を初期化させ、人の臓器や組織の細胞を自在に作ることができます。iPS細胞の応用は、再生医療と創薬が二本柱です。病気や怪我で傷んだ体を治す再生医療の試みが先行していましたが、創薬も臨床研究の実用段階に入っています。創薬研究が活発になると、様々な難病に対する新しい治療法の開発につながることが期待されます。
京都大学の研究チームは、iPS細胞を用いて、筋肉の中に骨ができる難病である進行性骨化性線維異形成症の治療薬候補を発見し、臨床試験（治験）を始めます。患者から作ったiPS細胞は、病気の状態を正確に再現しています。約7,000種類の物質を調べ、病気の進行を抑える候補を効率よく絞り込みました。今回、臓器移植後の免疫抑制剤に使うラパマイシンが最有力候補であることが判りました。この薬剤は、臓器移植後の拒絶反応を抑える免疫抑制剤として使用されています。
一般に薬の開発では、ネズミなどで人の病気を再現し、発症の仕組みや薬の候補物質を突き止めています。しかし、ネズミで効いても人で効果がなく、開発が行き詰まることもしばしばみられます。iPS細胞を用いた創薬研究では、患者の細胞を使い、試験管の中で病気を再現させ、効果を観察することができます。患者に見立てた細胞で多数の物質を試し、治療薬の候補を絞るスピードは桁違いに速くなります。
製薬会社も新薬開発にiPS細胞を活用し始めています。多くは基礎研究の段階ですが、新薬候補の探索や安全性評価がしやすくなり、創薬コストを引き下げる効果が期待されています。iPS細胞で新薬候補の安全性を確認する取り組みも進んでいます。副作用を調べて、臨床試験に失敗するリスクを減らすのが目的です。iPS細胞の供給ビジネスも広がっています。
今後は遺伝子の異常などを原因とする難病に、iPS細胞を応用することが期待されています。患者の細胞をもとに作ったiPS細胞から、病気を引き起こす細胞を作り出すことができます。患者の体内で発症する病気を試験管内で再現でき、今後ますます薬を試す実験が進みます。また希少疾患の創薬にも応用しやすくなります。
（2017年8月2日 日本経済新聞）
（吉村 やすのり）
