厚生労働省は、海外で承認された薬が日本で使えないドラッグロスの問題を改善するため、小児がんなどの希少疾患の新薬について、承認申請の要件を緩和することを決めました。日本人の臨床試験データがなくても申請できる新たな仕組みを、5月にも導入する方針です。海外の製薬企業による申請を促し、薬の実用化の時期を早める狙いがあります。
製薬企業は、治療薬を開発する際に効果や安全性を調べる臨床試験を行います。国への承認申請時に試験結果を提出して審査を受け、国内で薬を製造販売する承認を受けます。薬によっては、人種などで効果や副作用に差が出ることもあるため、通常は日本人を対象に行った臨床試験の結果も提出する必要があります。
海外で承認されたが日本で使えない薬は増えています。厚生労働省によると、昨年3月時点で、欧米で承認されているが日本で未承認の薬143品目のうち、86品目は国内で申請されておらず、40品目は患者が少ない病気の薬でした。
新たな仕組みでは、①海外での臨床試験が既に終了している、②患者数が数百人以下など少なく日本での追加試験が難しい、③病気の進行が速く命に関わるなどの条件を満たした薬が想定されています。
（2024年4月29日 読売新聞）
（吉村 やすのり）
